Spanish Network for Personalised RNA Therapies

La Red Española de Terapias Personalizadas con ARN (RNANet-Spain) es una iniciativa colaborativa que reúne a centros de investigación, hospitales y universidades de todo el país para impulsar el desarrollo de terapias basadas en oligonucleótidos antisentido (ASOs). Estas terapias, diseñadas “a medida” para mutaciones genéticas específicas, tienen el potencial para tratar enfermedades raras y ultrarraras que a menudo carecen de opciones terapéuticas efectivas.

¿Por qué es necesaria?

• Las terapias con oligonucleótidos antisentido representan una oportunidad única para abordar enfermedades graves sin tratamiento, especialmente aquellas con base genética.

• Existe una necesidad urgente de coordinar y optimizar los recursos en España, ya que el desarrollo de terapias individualizadas requiere el esfuerzo conjunto de múltiples disciplinas (genética, biotecnología, clínica, regulación, etc.).

• Las empresas farmacéuticas suelen considerar poco rentables estos tratamientos ultraespecíficos. Una red nacional facilita la búsqueda de soluciones y financiación, a la vez que fomenta la colaboración con redes y consorcios internacionales similares.

Objetivos principales

1. Identificar casos candidatos: establecer guías para la detección de mutaciones genéticas tratables con ASOs.

2. Diseño y validación preclínica de nuevos oligonucleótidos: desarrollar protocolos estandarizados para evaluar eficacia y seguridad en modelos celulares y animales.

3. Interacción con la AEMPS: colaborar con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para agilizar la aprobación de ensayos clínicos “N=1” (en un solo paciente).

4. Formación y divulgación: impulsar programas formativos, compartir guías de buenas prácticas y difundir conocimiento entre profesionales y pacientes.

¿Qué aporta la Red?

• Un marco colaborativo: agrupa a especialistas en genética, investigadores biomédicos, clínicos y representantes de pacientes.

• Sinergias con otras iniciativas internacionales, asegurando que el conocimiento se comparta y se aplique rápidamente en nuevos casos.

• Impacto real en los pacientes: al aunar esfuerzos, se agiliza la creación de tratamientos personalizados, ofreciendo alternativas en enfermedades que hoy no cuentan con solución.